A Baranya vármegyei Pécsen élő Nemes Marci története az elmúlt időszakban bejárta a helyi sajtót. A kisfiúnál egy öröklődő izomsorvadásos betegséget, az úgynevezett Duchenne-féle izomdisztrófiát diagnosztizálták. Ezt a betegséget az idő előrehaladtával súlyosbodó izomgyengeség jellemzi, ami nem csak a mozgásban, de a légzésben és a szívműködésben is korlátozza a beteget.
Marci jelenleg szteroid terápiás kezelést kap, aminek jelentősége, hogy lassítsa a betegséget, tovább fenntartsa az izomerőt. Emellett ami még szóba jöhet, az a génterápiás kezelés. Ezek a kezelések jelenleg a világ több pontján is az engedélyezési fázisban vannak. A tavalyi évben az Egyesült Államokban kapott engedélyt 4 éves kortól egy ilyen terápia, ennek költsége ugyanakkor több mint 1 milliárd forint.
A szülők bár bíznak abban, hogy esetleges állami szerepvállalással sikerülhet valamelyest lefaragni a milliárdos költségekből, nem biztos ugyanakkor, hogy ki tudják várni az engedélyeztetéseket, ez is az oka annak, hogy a génterápiára gyűjtenek. Aktívan lobbiznak továbbá egy új szteroid – az Agamree – állami támogatásáért, amelynek a jelenleginél jóval kevesebb mellékhatása van, önerőből viszont ezt nem tudják megfizetni.
Korábban írtunk erről itt!
Aki szeretne segíteni Marcinak és családjának, ők az alábbi, a szülők által létrehozott alapítvány számára tudják eljuttatni a felajánlásaikat, adományaikat:
NM Izmok Gyógyulásáért Alapítvány
Számlaszám: 10404302-50527083-75691011
IBAN: HU98 10404302-50527083-75691011
SWIFT kód (BIC): OKHBHUHB
További információk, aktuális rendezvények és események az alapítvány Facebook oldalára kattintva érhetőek el: https://www.facebook.com/profile.php?id=61556982307745
